GeNeuro en bref

Temelimab : le premier traitement ciblant directement une cause potentielle de la sclérose en plaques

GeNeuro développe une nouvelle approche pour traiter la sclérose en plaques (SEP) en cherchant à bloquer en amont des mécanismes neurodégénératifs qui stimulent la progression de la maladie, sans cibler la réponse immunitaire de l’organisme. Cette approche résulte de 25 années de recherche sur les rétrovirus endogènes humains (HERV), dont 15 années au sein du Groupe Institut Mérieux et de l’INSERM, avant la création de GeNeuro en 2006.

Ces travaux ont permis de découvrir un facteur potentiellement causal de la sclérose en plaques, la protéine d’enveloppe pathogène de HERV-W (pHERV-W Env), exprimée par des gènes normalement silencieux. La présence de la protéine pHERV-W Env dans le cerveau des patients pourrait provoquer l’inflammation et la neurodégénérescence qui caractérisent la SEP.

GeNeuro a ainsi développé temelimab, un anticorps monoclonal dont la Phase IIb de son développement clinique pour le traitement de la sclérose en plaques s’est achevé récemment. En neutralisant la protéine pHERV-W Env sans cibler le système immunitaire du patient, temelimab pourrait être un traitement à la fois sûr et efficace pour ralentir ou arrêter la progression de la maladie sous toutes ses formes.

Une nouvelle approche thérapeutique alors qu’aucun des traitements actuels ne semble avoir un impact significatif sur la progression de la maladie

La prévalence de la sclérose en plaques est de 1 pour 1 000 personnes dans les pays occidentaux. Cette maladie auto-immune du système nerveux central est la première cause d’invalidité non traumatique chez les jeunes adultes, et le marché du traitement de la SEP est estimé à près de 20 milliards de dollars par an.

Aucun traitement actuel pour la SEP ne semble ralentir significativement l’évolution à long terme de la maladie jusqu’au stade d’invalidité. La plupart des traitements actuels sont approuvés pour les formes dites récurrentes/rémittentes (SEP-RR) qui touchent 60 % des patients, et qui agissent par la modulation ou la suppression du système immunitaire du patient. Ces traitements réduisent le nombre de poussées inflammatoires, mais ils ne modifient pas significativement la progression de la maladie. Il faut absolument trouver de nouvelles approches thérapeutiques pour ralentir ou arrêter la progression des invalidités, et GeNeuro estime que son approche visant un facteur causal stimulant la progression de la maladie pourrait présenter des avantages uniques pour les patients.

Autres opportunités potentiellement extrêmement prometteuses dans des domaines autres que la sclérose en plaques

GeNeuro entend capitaliser sur le potentiel de sa technologie en développant une plateforme thérapeutique exclusive dédiée aux maladies potentiellement induites par les HERV. Les autres indications envisagées par GeNeuro sont notamment la PIDC (polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique), une maladie neurologique orpheline, le diabète de type 1, la sclérose latérale amyotrophique et les psychoses inflammatoires. GeNeuro mène actuellement une étude de Phase IIa sur la sécurité et la pharmacodynamique chez des patients adultes atteints de diabète de type 1, pour laquelle des résultats positifs ont été obtenus à 6 mois et dont les résultats complets à un an sont attendus pour le deuxième trimestre 2019. GeNeuro développe aussi actuellement un nouvel anticorps dirigé contre d’autres membres pathogènes des HERV, en partenariat avec le NIH aux États-Unis, et vise l’obtention du statut IND d’ici mi-2020.