Essais Cliniques

En ciblant les mécanismes fondamentaux sous-jacents de la neurodégénérescence dans la SEP, c'est-à-dire en neutralisant les dommages à médiation microgliale, ainsi qu'en restaurant la capacité de remyélinisation des cellules précurseurs des oligodendrocytes (OPC), le temelimab pourrait répondre au besoin médical critique non satisfait de bloquer la progression du handicap indépendamment des poussées inflammatoires dans la SEP.

Essais en cours

Etude clinique ProTEct-MS 

L’étude Clinique ProTEct-MS de GeNeuro est une étude clinique de Phase 2 d’un an, mono-centre, menée au Academic Specialist Center (ASC) du Karolinska Institutet à Stockholm, Suède. 40 patients dont le handicap progresse sans poussées inflammatoires seront initialement recrutés ; l’étude évaluera la sécurité, la tolérabilité et des mesures d’efficacité fondées sur les plus récents biomarqueurs liés à la progression de la maladie. Les résultats devraient être annoncés dans la deuxième moitié de 2021.

L’étude a été présentée lors du congrès MSVirtual2020 (en anglais)

Veuillez visiter clinicaltrials.gov pour plus de renseignmenets sur les essais cliniques du temelimab (précédemment nommé GNbAC1).

Essais finalisés 

Phase II dans la SEP: CHANGE-MS et son extension ANGEL-MS 

En mars 2019, GeNeuro a publié les principaux résultats à 96 semaines de son essai Clinique d’extension de Phase 2 ANGEL-MS, qui a démontré que la dose de 18mg/kg de temelimab avait des effets remarquablement cohérents par rapport aux autres groupes testés sur les principales mesures d’IRM liées à la progression de la SEP, confirmant et étendant ainsi les résultats de CHANGE-MS à 48 semaines.

 

Après deux années de traitement, les données des patients qui avaient initialement reçu de façon randomisée une dose de temelimab de 18 mg/kg ont montré au cours de l’étude ANGEL-MS, jusqu’à la semaine 96, une amélioration continue, par rapport à tous les autres groupes, des principaux marqueurs de la neurodégénérescence mesurés par IRM (atrophie cérébrale, ratio de transfert d’aimantation (magnetization transfer ratio – MTR), et trous noirs). Fait important, ces effets ont été obtenus sans aucune action anti-inflammatoire. Ces données ont fait l’objet d’une présentation à l’occasion du congrès ECTRIMS 2019 qui s’est tenu à Stockholm en Suède.

Comme l'a démontré l'étude, temelimab est resté sûr et bien toléré pendant cette période de traitement prolongée, ce qui permet d'envisager de nouvelles solutions thérapeutiques en association avec des anti-inflammatoires ou en monothérapie, avec pour objectif d'apporter de nouveaux bénéfices contre la progression de la maladie dans toutes les formes de la SEP.

ANGEL-MS (Assessing the HERV-W Env ANtagonist GNbAC1 (temelimab), for Evaluation in an open label Long-term Safety Study in patients with Multiple Sclerosis) était une étude d’extension de 2 ans de CHANGE-MS (une étude clinique de Phase 2 sur 270 patients SEP RR dans 50 centres dans 12 pauys européens) portant sur l’innocuité et l’efficacité du temelimab. L’étude a permis la poursuite du traitement des patients qui avaient déjà participé à la première étude de 12 mois. 94% des patients éligibles (n=219) ont choisi de poursuivre avec ANGEL-MS et ont continué à recevoir le traitement à la même dose de temelimab que celle qui leur était administrée à la fin de CHANGE-MS. Dans le cadre des deux études, 154 patients au total ont été traités avec temelimab pendant 96 semaines ou plus.

Diabète de type 1 (DT1)

En mai 2019, GeNeuro a annoncé qu’une prolongation de six mois de son étude de phase 2a, avec temelimab dans le diabète de type 1 (DT1), a confirmé toutes les observations positives enregistrées précédemment ainsi que l’atteinte du critère d’évaluation principal (sécurité de l’administration de temelimab en combinaison avec des traitements DT1). 

GeNeuro considère que ces données ouvrent la voie à des développements approfondis dans une population pédiatrique atteinte de DT1 à un stade précoce. Toutefois, la situation actuelle conduit la Société à mettre temporairement en attente le développement de temelimab dans le DT1 afin de prioriser le développement dans la SEP.

L’étude de Phase IIa randomisée contre placebo RAINBOW, portant sur la sécurité et la recherche de signaux, a évalué temelimab chez 64 patients adultes avec un diagnostic de TD1 datant de 4 ans ou moins, dans 12 centres en Australie. Le critère d’évaluation principal de l’étude était la sécurité de l’administration de temelimab en association avec des traitements pour le DT1. Les critères d’évaluation secondaires ont mesuré des biomarqueurs du DT1, tels que HbA1c, la production d’insuline basée sur les taux de peptide C, la consommation d’insuline, la glycémie et la production d’auto-anticorps liés au diabète.